lepodisiran小干扰RNA疗法2期临床结果积极 治疗遗传性心脏病)

智通财经APP获悉，2025年3月30日，礼来宣布了lepodisiran在2期临床研究中取得积极结果。Lepodisiran是一种在研的小干扰RNA(siRNA)疗法，旨在降低脂蛋白(a) Lp(a)的产生。Lp(a)是遗传性心脏病的危险因素。在2期ALPACA研究中，在最高测试剂量(400mg)治疗后的第60天至第180天期间内，lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%，达到了研究主要终点。接受lepodisiran 16mg和96mg剂量的参与者在同一时间内，其Lp(a)水平分别降低了40.8%和75.2%。

Lepodisiran还达成多项次要终点。在为期近18个月的研究中，所有评估时间点均显示，在接受lepodisiran三个测试剂量的单次或两次给药后，均显示Lp(a)水平的降低。ii该研究设计为在基线和第180天时各给药一次lepodisiran，另设一组在基线时给药lepodisiran 400mg，在第180天给予安慰剂。额外剂量的lepodisiran效果尚未确定。