里程碑!治愈心脏病有了终极答案
与癌症不同的是,许多疾病似乎都以更易接受的隐蔽性,可控性和相对较低的死亡风险隐身在人群中。
父母常说的降压药,降脂药,我们都很熟悉都是针对体内坏脂肪产生过多,心脑血管栓塞而导致的一种疾病长期服用这些药物已经成为很多患者的生活习惯患者的生活质量锁定在小胶囊和小药片上
该患者患有遗传性高胆固醇血症和心脏病该公司认为,这项技术最终可以用于数百万人预防和治疗心血管疾病
心脏病的终极答案
新西兰患者接受治疗后,科学家认为,如果这种方法有效且安全,这就是彻底治愈心脏病的答案。
世界上大多数人的低密度脂蛋白过高,无法得到有效控制在世界上,死于动脉粥样硬化性心血管疾病的人比死于任何其他疾病的人都多
有医生认为,彻底降低低密度脂蛋白的含量,可以从根本上防止人们死于心血管疾病。
一般来说,低密度脂蛋白越低越好但是这个目标并不简单,需要严格控制饮食,比如避免实用的蛋,肉甚至油也可以通过服用他汀类药物来控制,他汀类药物是目前应用最广泛的处方药它们能使人体内低密度脂蛋白的含量降低50%,但副作用是部分患者难以承受的
当然还有更新的生物药物,需要一年注射两次,甚至一个月注射两次可是,这些药物并没有得到广泛应用,昂贵的药价是压垮患者的最后一根稻草
在新西兰的试验中,Verve公司的临床试验正在进行医生将治疗40名遗传性高胆固醇血症患者,这种疾病被称为家族性高胆固醇血症,简称FHFH患者的胆固醇含量可能是平均水平的两倍,甚至在儿童时期也是如此很多人心脏病发作才知道自己有问题,疾病往往在年轻的时候就出现了
在猴子实验中,Verve公司发现这种疗法降低了60%的坏胆固醇这种效应在动物身上已经持续了一年多,而且很可能是永久性的
即便如此,人体实验可能会带来一些风险,纳米颗粒具有一定的毒性,有报道称,服用其他药物降低PCSK9的患者也会伴有副作用,比如肌肉疼痛一些问题仍有待解决
目前海外市场少数基因疗法需要几十万美元,甚至高达200万美元但是这个治疗方案会便宜很多其中一个原因是,其他基因疗法是用专门制备的病毒来携带基因,而纳米颗粒是用化学工艺制成的,大规模生产的可能性更高
重写基因
在生物课本上,我们已经了解到,DNA携带者的人类的遗传信息,从根源上决定了你的生命将采取什么样的形式简化形成庞大基因组信息的载体,不过是四个碱基的排列组合mdashmdash腺嘌呤,鸟嘌呤,胞嘧啶和胸腺嘧啶
在DNA的双螺旋结构中,位于两条方向相反的平行多核苷酸链上的嘌呤嘧啶碱基通过围绕螺旋轴形成氢键而相互配对,称为碱基配对。
碱基配对,即一条长链中的A总是与另一条长链中的T形成氢键,而g总是与c形成氢键mdashmdash即A=T,Gequiv丙.
CRISPR—Cas9工具帮助我们完成这种看似天马行空的想象这种从特定细菌中提取的内切酶也可以作用于人类基因几年前,这项技术获得了诺贝尔奖
自2016年首次进入人体测试以来,CRISPR—CAS9已在嵌合抗原受体细胞疗法中使用64次,用于治疗恶性肿瘤,在工程CD34造血干细胞中使用8次,用于治疗镰状细胞病和β,—地中海贫血,并且在同种异体β中,祖细胞样细胞可用于治疗1型糖尿病上述体外疗法已经经历了许多临床前研究试验
在体内治疗中,它还在患有Leiber先天性失明,遗传性甲状腺瘤病和遗传性血管性水肿的患者身上进行了测试。
如今,里程碑式的变化似乎已经发生了mdash我们开始治疗心脑血管疾病,一种常见病是世界上心脏病的头号杀手现在,我们可以预期凶手最终会得到永恒基因Rdquo制裁,走吧一种治疗,对永久治愈的期待,正在加速走进现实生活
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